基因治疗是将目的基因导入患者体内进行适当表达，以纠正或补偿因基因缺陷或异常而引起的疾病，从而达到治疗疾病的目的；细胞治疗是指将干细胞或生物工程改造过的人体细胞体外扩增后移植或输入患者体内，恢复患病细胞的功能或增强免疫细胞能力；基因治疗和细胞治疗也可以进行联合使用。
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