近年来，小核酸药物(oligonucleotide therapeutics)正加速成为全球新药研发的重要前沿。

它由特定核苷酸序列片段构成，依托核苷酸互补配对原理，通过精准干扰靶基因表达实现疾病治疗。这类药物具备独特优势：不仅靶标选择范围广、作用特异性强，还拥有研发周期短、治疗效果显著、体内作用持久等特点。在代谢性疾病、遗传性疾病、癌症等传统药物难以攻克的领域，以及感染性疾病防治、罕见病治疗方面，小核酸药物展现出巨大开发潜力，被业界视为继小分子药、抗体药之后，引领第三次制药革命的关键力量。

小核酸药临床转化成功率显著领先于ADC、小分子药物等传统品类

图源：细胞与基因治疗领域

在这一全球趋势下，中国小核酸药物产业也正加速崛起。越来越多创新药企与平台型公司正在聚焦siRNA、ASO、miRNA及aptamer等不同技术路径，快速推进自主创新与“me-better”策略同步发展。尤其在肝脏靶向、小分子递送、GalNAc偶联等方向，已有一批早期项目进入临床阶段，初步建立了具备转化潜力的管线基础。

目前，全球在研小核酸管线786条，2016年起，每年新增小核酸管线数量呈增长趋势。

图源：药智数据

AI 技术在生物领域的深度渗透，为小核酸药物研发开辟新路径，人们得以探索更丰富的核酸序列与化学修饰组合。然而，海量候选药物亟需超高通量的体外验证，以优化疗效、增强耐核酸酶降解能力。

传统人工实验在此场景下弊端凸显：步骤重复繁琐、批次间差异大、实验重复性低。在此背景下，智能自动化实验方案凭借精准高效、可大幅降低长期研发成本的优势，正成为小核酸药物研发替代人工操作的主流选择，并成为推动小核酸药物产业突破瓶颈、实现规模化发展的关键力量。

 

 

落地案例

激活小核酸药高效研发引擎

秉持“让自动化触手可及，释放科学创新力，推动实验室卓越发展”的核心理念，奔曜科技深度融合机器人技术、AI算法与高通量筛选能力，打造覆盖小核酸药物全链条研发的智能自动化解决方案。通过提供低成本部署、高稳定性输出、全天候运行的创新平台，助力客户在靶点发现、序列优化、活性验证等核心环节实现效率飞跃，加速科研成果的落地转化。

国内某头部小核酸药物研发企业在创新药研发中，深受传统手工实验模式的效率与质量双重制约：日均样本处理量96个，人工操作占比高达80%。

为实现“成本可控下的高通量、高精度”目标，企业历时半年系统性评估多家自动化解决方案供应商，目标是打通从细胞处理、核酸提取、qPCR体系构建到靶点验证的全流程堵点，通过自动化技术的应用，实现标准化管控，缩短研发周期，并降低批间差异。

 

依托全球上百套项目交付经验沉淀的技术积累与系统整合能力，奔曜科技对客户核心痛点进行了深度拆解：

01 方案困局：现有技术难破“量效失衡、精准不足”双重研发桎梏

🔹 实验流程冗长且繁琐，如细胞裂解、移液、核酸提取等重复性操作耗时耗力，手工操作占比超80%，单日样本处理量96个，远低于高通量筛选需求。

🔹 此前，客户虽走访多家供应商，但现存方案效果有限：单日样本处理量仅能提升至192个，且在实验精度把控、多设备协同作业的落地效率方面难以满足研发对高效与精准的双重要求。

02 人为操作掣肘：小核酸药物研发中”质量波动-追溯低效”双重痛点制约研发效能

🔹 在小核酸药物研发中，人工操作引发的批间差异是制约实验质量的核心痛点。以qPCR体系构建为例，384孔板因孔位微小密集，人工逐孔加液时极易出现混液、加样错位等失误，且不同实验人员操作手法差异显著，导致实验数据离散度高，甚至整板样本失效，严重影响实验结果的可靠性与重复性。

🔹 人工记录难以支撑高效的数据分析与追溯，且漏记、错记风险高，实验追溯需耗费更多人力成本，难以通过FDA、NMPA等合规审计。

03 风险成本双高困局：面临人员健康威胁与流程标准化缺失的双重压力

🔹 实验人员需要频繁接触挥发性有害试剂（如有机溶剂、放射性标记物），职业健康风险显著增加。

🔹 传统流程缺乏标准化数据留痕，管理成本居高不下。

04 设备调度与数据流转低效：传统实验存在资源浪费与效率瓶颈

🔹 实验设备依赖人工顺序调度，设备利用率不足60%，夜间及周末常处于闲置状态。

🔹 跨设备数据传输需要人工导入导出，流程衔接耗时，制约高通量筛选效率。

 

奔曜科技仅用2个月即完成智能自动化解决方案搭建，以自研Bioyond Studio®实验室自动化软件为核心，深度融合智能排程调度与数字孪生技术，实现实验机器人与十余台仪器设备的无缝协同，可自动化完成细胞样本的裂解、RNA提取、RNA定量、RNA到cDNA的反转录、反应体系配置与荧光定量PCR等全链条实验流程。

作为国内首款自动化高通量核酸药物筛选平台，该方案通过全流程无人值守运行，单日样本处理量可达384例，较传统手工模式效率提升4倍，有效规避人工操作误差，精准契合客户对“效率跃升”与“质量可控”的双重诉求。

依托该平台，年筛选样本量可突破10万例，助力客户缩短小核酸药物研发周期，显著加速药物从实验室到临床应用的转化进程，为攻克肿瘤、罕见病等重大疾病提供强大的智能自动化支撑。

 

定制赋能

√ 适配小核酸药多元管线开发需求

在小核酸药物多元化管线研发中，面对实验批次一致性难控、高通量筛选质量要求严苛等挑战，奔曜科技提供灵活且可拓展的赋能体系——

√ 专业“翻译官”，让实验需求顺利转化为可落地的智能自动化方案

奔曜科技汇聚自动化工程、生命科学、软件算法等多领域专业人才，团队成员具备跨行业的复合背景，既深谙实验室应用场景与研发痛点，也精通自动化系统架构与实现路径，能够高效“翻译”客户需求，将其转化为切实可落地的智能自动化解决方案。

从需求梳理、方案设计、场景导入，到系统运维与持续优化，奔曜科技提供端到端的闭环支持，帮助客户构建高效、智能、标准化的实验体系。

√ 实验流程重构，实现高通量筛选与质控管控双提升

奔曜科技基于仪器性能参数与生物样本特性、时效性及存储要求，对实验路径进行系统性优化与重组，打造高度集成的高通量自动化筛选流程。通过标准化操作单元与智能控制策略，将批次间变异控制在行业严苛标准之内，全面保障实验数据的一致性与可重复性，为后续分析与决策提供坚实基础。

√ 全流程“预演彩排”，实验逻辑一目了然，仿真验证规避风险

根据客户的手动实验流程，奔曜科技会深度拆解每一个实验环节，将复杂操作转化成步骤清晰、标注详尽的自动化作业流程图。

依托Bioyond Studio®软件，实验设计变得轻松快捷，不仅可以快速搭建可视化工作流，更重要的是提供虚拟仿真功能，通过数字孪生技术模拟真实实验场景进行全流程“预演彩排”，提前发现试剂配比失衡、设备联动冲突等潜在风险，帮助您优化设计方案，规避试错成本，为正式实验顺利推进提供可靠保障。

示例

√ 全链路数字化，实验数据实时互通、全程可追溯

奔曜科技深知实验人员在日常实验中不仅要面对复杂的流程管理，还要兼顾数据记录、安全规范与资源消耗。Bioyond Studio®软件支持与LIMS、ELN等常用系统无缝对接，无需反复手动录入，大幅减轻记录负担。

 

在小核酸药物研发的各个关键环节——无论是探索全新靶点机制，还是优化既有筛选流程——奔曜科技凭借对实验场景的深刻理解与高度灵活的方案定制能力，能够精准适配不同阶段、不同应用场景下的多样化需求。

从高通量筛选、标准化质控，到智能调度、数据追溯与数字化管理，数字化、自动化技术有效破解了研发过程中的效率瓶颈与数据孤岛问题，显著降低人工成本与误差风险，全面提升流程稳定性与研发效率。

奔曜科技致力于构建覆盖全链条的智能自动化解决方案，加速科研成果转化，助力创新药物更快走向临床。

 

参考资料：

[1]《核酸药物产业分析与展望》，2024，细胞与基因治疗领域

[2]《又一个“大药”市场崛起》，2025，药智网